La talidomina se recetó pro primera vez a finales de la década de los 50 en Europa para tratar la ansiedad, el insomnio y los vómitos matutinos. Una década más tarde, a comienzos de los 60, se retiró el medicamento del mercado debido a los efectos que causaba en los recién nacidos: más de 10.000 niños de diversas partes del mundo vieron la luz con malformaciones en sus extremidades.

El patrón más conocido es la ausencia de la mayor parte del brazo y la presencia de manitas en forma de aleta que se extienden directamente desde el hombro; se llama focomelia. Pero además de las extremidades, el medicamento causaba deformaciones en los ojos, orejas, genitales, riñones y el sistema nervioso. Todo esto llevó a reconocer la talidomina como un teratógeno (agente que causa desarrollo anormal del embrión o el feto).

A pesar de los terribles efectos de esta droga, se siguió investigando sobre este fármaco ya que es muy valioso para tratar enfermedades como el eritema nudoso leproso (ENL), las úlceras bucales y de garganta en pacientes con SIDA, mieloma, síntomas de la enfermedad de Behchet, llagas ulcerosas, inflamación intestinal, artritis reumatoide, síndrome de Sjogren y lupus ertamatoso.

Recientemente la talidomina ha sido aprobada como fármaco por la Secretaría de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA), no sin antes establecer unas rígidas normas para su ingestión. Así, la talidomina sólo puede ser distribuida por farmacéuticos titulados y no se administrará a mujeres, aun cuando haya sido recetada por el médico, sin que la prescripción está acompañada de un informe escrito con los resultados de una prueba de embarazo en menos de 24 horas antes de comenzar la terapia, y en la que los resultados sean, lógicamente, negativos. Además, las pacientes habrán de seguir realizando las pruebas de embarazo una vez por semana durante el primer mes de tratamiento y después una vez al mes.

Tanto hombres como mujeres que reciban el tratamiento no habrán de abstenerse de tener relaciones sexuales o utilizar dos métodos altamente eficaces de control de la natalidad al mismo tiempo. Los pacientes no pueden donar sangre, semen, ni amamantar a un bebé.